CRISPR, un système qui permet de corriger ou de modifier l’expression de gènes responsables de maladies héréditaires

Abstract

Une technologie récente, appelée CRISPR, dérivée du système immunitaire de bactéries, utilise une nucléase Cas9 et un ARN guide complémentaire à une séquence de 20 nucléotides d’un gène pour induire des cassures double brin dans l’ADN. Cela permet de modifier spécifiquement le gène ciblé dans des cellules de plantes, d’animaux et d’humains. Des variantes de la technique permettent également de réduire ou d’augmenter l’expression d’un gène choisi. Cette technologie peut donc être utilisée non seulement pour permettre de comprendre le rôle d’un gène, mais aussi de développer des thérapies pour des maladies héréditaires et acquises.