Actualización en síndrome hemolítico urémico atípico: diagnóstico y tratamiento. Documento de consenso

Abstract

El síndrome hemolítico urémico (SHU) es una entidad clínica\rdefinida por la tríada anemia hemolítica no inmune, trombocitopenia\re insuficiencia renal aguda, en la que las lesiones\rsubyacentes están mediadas por un proceso de microangiopatía\rtrombótica (MAT) sistémica. El SHU atípico (SHUa)\res un subtipo de SHU en el que los fenómenos de MAT son\rconsecuencia de la pérdida de regulación de la vía alternativa\rdel complemento sobre las superficies celulares de causa\rgenética. El SHUa es una enfermedad ultra-rara que, pese al\rtratamiento estándar con terapia plasmática, frecuentemente\revoluciona a la insuficiencia renal crónica terminal, con\relevada mortalidad. En los últimos años, se ha establecido el\rpapel clave que desempeña el sistema del complemento en\rla inducción de daño endotelial en los pacientes con SHUa,\rmediante la caracterización de múltiples mutaciones y polimorfismos\ren los genes que codifican determinados factores\rdel complemento. Eculizumab es un anticuerpo monoclonal\rque inhibe la fracción terminal del complemento bloqueando\rla formación del complejo de ataque de membrana. En\restudios prospectivos en pacientes con SHUa su administración\rha demostrado la interrupción rápida y sostenida del\rproceso de MAT, con mejorías significativas de la función renal\ra largo plazo y con una reducción importante de la necesidad\rde diálisis o terapia plasmática. En el presente documento\rse revisan y actualizan los diversos aspectos de interés\rde esta enfermedad, con especial atención a cómo los recientes\ravances diagnósticos y terapéuticos pueden modificar el\rtratamiento de los pacientes con SHUa.