Arzneimittel für neuartige Therapien

Abstract

ATmP – ADvAncED ThErAPy mEDicinAL ProDucTS // Bundesinstitut für impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel rEGuLAToriSchE AnforDErunGEn unD PrAkTiSchE hinwEiSE Einführung in die Arzneimittel für neuartige Therapien – ATmP Seite 2 Gentherapeutika 4 Somatische zelltherapeutika 4 Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte 5 kombinierte ATmP 6 übersicht ATmP 7 rechtlicher rahmen 8 zentrale zulassung nach verordnung (EG) nr. 1394/2007 10 nationale Ausnahmeregelung: Genehmigung nach 4b Abs. 3 AmG 11 Spezifische Qualitätsnormen 12 nicht routinemäßige herstellung 12 Spezialisierte Einrichtung der krankenversorgung 13 Anforderungen an die herstellung und Gewinnung 13 notwendigkeit einer Genehmigung nach 4b Abs. 3 AmG 14 Befristung, rücknahme und widerruf der Genehmigung nach 4b Abs. 3 AmG 14 übersicht Genehmigung nach 4b Abs. 3 AmG 15 klinische Prüfung 16 Beratungsangebot am Paul-Ehrlich-institut 18 von der Produktidee zur markteinführung 19 Antragstellung 21 Anhang 22 impressum 24 inhALT 1 die Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien hat enorm an Fahrt aufgenommen. Ob Krebs, Erbkrank­ heiten oder die regenerative Medizin – die Hoffnungen, die an ATMP Advanced Therapy Medicinal Products geknüpft werden, sind groß. Doch nicht nur die Entwicklung solcher wichtigen Therapeutika ist äußerst anspruchsvoll, auch die Zulassung und regulatorische Betreu­ ung der ATMP muss ihrer besonderen Komplexität und Individualität Rechnung tragen. Nach einer Übergangsfrist, die Ende 2012 endet, ist die zentrale Zulassung aller ATMP am Markt durch die Europäische Kommission verpflichtend. Was alles fällt unter Arzneimittel für neuartige Therapien – ATMP? Wie werden Arzneimittel für diese doch immens vielfältigen Einsatz­ und Anwendungsgebiete klassifiziert? Welche rechtlichen Rahmen­ bedingungen gelten für die einzelnen ATMP­Gruppen? Bereits Ende 2009 haben wir im Paul­Ehrlich­Institut das Innovations­ büro mit dem Ziel gegründet, vor allem kleine und mittlere Unter­ nehmen sowie Universitäten und weitere akademische Forschungs­ VORWORT