Desarrollo de nuevos medicamentos: oportunidades y beneficios para el Perú

Abstract

El desarrollo de drogas innovadoras es una de las características de la medicina moderna. Durante décadas de innovación farmacéutica se han producido medicamentos que nos permiten tratar y prevenir enfermedades con mayor eficacia y seguridad, es así que para condiciones antes fatales hoy existen medicamentos que mejoran el pronóstico, la calidad y la sobrevida del paciente (1-4) ; por ejemplo, la sobrevida a cinco años de los pacientes con cáncer entre 1975 y 1979 era de 49%, esta aumentó hasta el 67% en aquellos pacientes diagnosticados a partir del 2003 (3,4). Otro ejemplo es la disminución de la mortalidad por enfermedad cardiovascular en un 28% entre 1997 y 2007 y la disminución del 45% de las muertes por paro cardiorrespiratorio e insuficiencia cardiaca entre 1999 y 2005 (3,4) ; en ambos casos, gracias a la introducción de nuevos medicamentos y tratamientos intervencionistas. Cifras también más claras se evidencian desde la aprobación de los tratamientos antirretrovirales en 1995, luego del cual la mortalidad por SIDA en los Estados Unidos ha caído en 83% y la tasa de transmisión viral, en 96% (3,4). De igual modo, los pacientes que padecen de diabetes mellitus tienen hoy 31% menos riesgo de desarrollar desórdenes lipídicos y 13% menos riesgo de desarrollar hipertensión arterial. (3,4). Adicionalmente, se reconocen diversos beneficios de la investigación y desarrollo (I&D) de nuevos medicamentos (5) ; tales como mejorar el conocimiento de la enfermedad y su impacto en la sociedad; generar nuevos conocimientos y, con ello, la transferencia tecnológica; promover el prestigio académico de las instituciones; desarrollar oportunidades laborales; generar ingresos para el Estado por concepto de impuestos; generar ingresos para las entidades de salud y, potencialmente, mejorar la atención del paciente regular al fortalecer su relación con las instituciones, y al aumentar su adherencia a tratamientos prolongados. ENSAYOS CLÍNICOS: UN LARGO CAMINO DE DESARROLLO DE EVIDENCIA Los ensayos clínicos se diseñan para demostrar los perfiles de seguridad y eficacia de nuevos medicamentos, dispositivos médicos y pruebas diagnósticas en sujetos voluntarios, con la finalidad de sustentar su registro y comercialización (4-8). Entender los principios detrás de los estudios clínicos permite valorar la validez y confiabilidad de sus resultados. Una proporción mayoritaria de estudios clínicos son auspiciados por la industria farmacéutica o compañías de biotecnología, pero los hay también auspiciados por organizaciones gubernamentales como el Instituto Nacional de Salud de los EE. UU. y la Agencia Europea de Medicamentos. No se debe dejar de mencionar que los organismos no gubernamentales, los hospitales y las universidades, también contribuyen en el desarrollo de ensayos clínicos. En la era de la medicina basada en la evidencia, los resultados de los estudios aleatorizados multicéntricos son considerados los de mayor validez estadística, ya que en su diseño se aísla el efecto del tratamiento, reduciendo y controlando la presencia de sesgos por medio de técnicas como la aleatorización y el enmascaramiento (7). Aun cuando nuestro objetivo no es describir los tipos de estudio y su metodología, señalaremos que los ensayos clínicos guardan elementos en común, tales como los sujetos de investigación, la intervención y la evaluación. Los sujetos de investigación representan a una población específica a la cual se extrapolarán los resultados, ellos tienen la misma probabilidad de ser incorporado a cualquiera de los grupos de estudio y pueden o no padecer de la condición de interés del ensayo clínico. Un segundo elemento es la intervención en la que se compara la nueva droga con un grupo de control, un placebo o una combinación de una entidad farmacéutica, dieta, procedimiento quirúrgico, prueba diagnóstica o dispositivo médico. Finalmente, la evaluación implica la determinación de los parámetros de eficacia y seguridad de la intervención: eventos adversos, valores de laboratorio, cambios en la evaluación física, calidad de vida, fármaco-genómica, fármaco-economía y costo efectividad. FASES DE DESARROLLO DE LOS NUEVOS MEDICAMENTOS Es misión de la investigación farmacéutica lograr un entendimiento cabal de la enfermedad para poner a disposición tratamientos nuevos, seguros y eficaces (4-7). Este es un proceso largo y riguroso, en el cual se sigue una serie de pasos y procedimientos que inician con la validación de blancos para la acción de los medicamentos; luego se desarrollan moléculas potenciales que interactúen con el blanco escogido; posteriormente, se procede a comprobar la eficacia y seguridad de estas moléculas en animales vivos de laboratorio. Solo entonces se procede a comprobar su eficacia y seguridad en seres humanos mediante ensayos clínicos controlados; para así finalmente, obtener la aprobación de comercialización del nuevo