Aplicación de edición genética mediante CRISPR para tratar enfermedades complejas: revisión de estrategias terapéuticas emergentes

Abstract

La edición genética mediante CRISPR ha transformado la medicina moderna al consolidarse como una de las tecnologías terapéuticas más prometedoras para abordar enfermedades complejas, aunque su rápida expansión también ha generado desafíos técnicos y éticos que requieren análisis rigurosos. Este estudio realizó una revisión narrativa de literatura científica de alto impacto con el objetivo de identificar los avances recientes en estrategias terapéuticas basadas en CRISPR, evaluando su eficacia y seguridad. La selección incluyó investigaciones experimentales y revisiones publicadas entre 2016 y 2025, centradas en aplicaciones ex vivo e in vivo, plataformas de entrega y editores de nueva generación. Los hallazgos muestran que las terapias ex vivo siguen siendo el enfoque clínico más sólido por su control experimental y rendimiento terapéutico. Paralelamente, las aplicaciones in vivo avanzan impulsadas por sistemas de entrega optimizados, herramientas de mayor precisión y estrategias dirigidas a ARN. Sin embargo, persisten desafíos relevantes relacionados con la seguridad genómica, las variaciones estructurales, la respuesta inmune y la imprevisibilidad de los mecanismos de reparación del ADN. La evidencia indica que CRISPR atraviesa una fase de transición hacia su consolidación como plataforma terapéutica amplia, con aplicaciones en enfermedades monogénicas, cáncer, patologías inflamatorias e infecciones virales. No obstante, su implementación clínica dependerá del desarrollo de tecnologías más seguras, sistemas de entrega eficaces y marcos regulatorios capaces de gestionar riesgos emergentes. En síntesis, este estudio ofrece una visión actualizada del potencial transformador de CRISPR y de los retos pendientes para su aplicación terapéutica completa.