Orphan Drugs, Patient Activism and Contemporary Healthcare

Abstract

Cette contribution analyse les formes de militantisme politique et scientifique qui ont émergé autour des médicaments orphelins depuis la fin des années 70 jusqu’à aujourd’hui. Plus particulièrement, cet article présente le rôle de différents groupes de patients qui ont favorisé le passage de l’American Orphan Drug Act. Ensuite, il discute dans quelle mesure la législation a encouragé l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à développer des traitements pour les maladies rares. Enfin, il analyse quelques unes des questions biopolitiques contemporaines posées par les drogues orphelines, notamment le problème du coût élevé de ces formes de thérapies qui limite l’accès du patient aux drogues orphelines.This paper examines the forms of political and scientific activism that have emerged around orphan drugs from the late 1970s to the contemporary present. This paper documents the role of a number of patient’s groups in fostering the passage of the American Orphan Drug Act. The paper then moves on to consider the extent to which this legislation has encouraged the pharmaceutical and biotechnology industry to develop treatments for rare diseases. Lastly, the paper examines some of the contemporary biopolitical problems which orphan drugs pose in terms of the high cost of a number of these types of therapies which limits patient access to orphan drugs.